اعتماد أول علاج جيني لفقر الدم للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر في المملكة
أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء، عن اعتماد علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول دواء يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني "كريسبر-كاس 9" لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
وأكدت الهيئة، أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، وذلك بعد استيفاء المعايير اللازمة، حيث يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر.
علاج كاسجفي لعلاج فقر الدم المنجلي
بالتالي يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة.
كما تسبب الآلام الحادة ونقصًا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
فيما يعد "الثلاسيميا" مرض دم وراثياً يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
اقرأ أيضًا: ما الهدف من برنامج الكشف المبكر عن سرطان القولون والمستقيم؟.. «الصحة» توضح
