شهدت مستشفى كليفلاند كلينك أول تجربة سريرية على البشر لعلاج جيني جديد، يعد الأول من نوعه، لمعالجة السبب الرئيسي لاعتلال عضلة القلب الضخامي.
وقد جرى تصميم هذا العلاج بهدف إيصال مورثة MYBPC3 نشطة إلى عضلة القلب عبر الحقن لمرة واحدة لأول علاج جيني من نوعه قائم على فيروسات غدية (TN-201).
كما يأمل القائمون على التجربة بأن تسهم المورثة الجديدة في استعادة المستويات الطبيعية من البروتين. وهذا يساعد في تنظيم انقباض واسترخاء عضلة القلب.
هذا وأظهرت الدراسات ما قبل السريرية أن جرعة واحدة تم حقنها نجحت في استعادة المستويات الطبيعية من البروتين. وهذا ساهم في عكس اتجاه تطور المرض، وفقًا لما نقلته "د ب أ".
كما أنه يعتبر من أكثر الأمراض القلبية الوعائية الوراثية انتشارا. وتشير توقعات الباحثين إلى وجود نحو 20 مليون مصاب به في العالم، الكثير منهم لم يتم تشخيصهم أو لا يحصلون على العلاج اللازم.
وقد لا يكون سبب الاعتلال معروفا أو قد يتم إرجاعه إلى عوامل وراثية أو ارتفاع ضغط الدم أو التقدم في السن. ما يزيد من صعوبة تحديد الشرائح الأكثر عرضة للإصابة به.
وعلى الرغم من انخفاض خطر الموت القلبي المفاجئ لدى غالبية المصابين بهذا الاعتلال، إلا أنه يعتبر السبب الأكثر شيوعا لحالات الموت المفاجئ لدى الأشخاص، الذين تقل أعمارهم عن 30 عاما.
ويتم استخدام هذا الدواء لعلاج الاعتلال الانسدادي. كما يسهم في تقليل الحاجة إلى إجراءات جراحية.
وتشمل الخيارات الجراحية عادة:
- استئصال عضلة الحاجز: ويقوم الجرّاح خلاله بإزالة جزء صغير من جدار عضلة الحاجز. وذلك بعدما زادت سماكتها بهدف توسيع مجرى تدفق الدم من البطين الأيسر إلى الشريان الأبهر.
- الاستئصال باستخدام الكحول: ويشتمل هذا على إجراء قسطرة قلبية يتم خلالها حقن كحول صاف في الحاجز. وهذا يؤدي إلى انكماشه إلى حجم قريب من حجمه الطبيعي وتوسع مجرى الدم.
اقرأ أيضًا: تقنية لاسلكية لمرضى قصور عضلة القلب.. «استشاري» يكشف تفاصيل (فيديو)